Approvata in Italia la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, senza inibitori del fattore VIII, che presentano malattia moderata con fenotipo emorragico severo
- Emicizumab – già rimborsato in Italia a carico del ssn per l’emofilia A grave con e senza inibitori del FVIII – fornirà ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo.
- L’emofilia A moderata può avere un impatto significativo sulla vita delle persone, solo il 15% delle quali vive una vita priva di emorragie[1]
- L’approvazione della rimborsabilità di emicizumab si basa sui risultati dello studio HAVEN 6, nel corso del quale ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A moderata senza inibitori[2]
MONZA – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il 21 agosto 2024, ha approvato la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, senza inibitori del fattore VIII, che presentano malattia moderata con fenotipo emorragico severo.
Un’approvazione che segna un’importante estensione delle indicazioni di emicizumab rimborsate dal SSN a beneficio di ulteriori pazienti affetti da emofilia A. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, (FVIII≥1% e ≤5%) con un fenotipo emorragico severo.
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900.000 persone[3],[4], delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia.[5] Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata.[6] Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su tre presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.1,[7]
“I risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta.” Afferma Giancarlo Castaman, Direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche presso l’AOU Careggi di Firenze.
“Siamo lieti della decisione positiva dell’autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del SSN di emicizumab per un’ulteriore indicazione terapeutica”, ha affermato Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia. “Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento”.
L’approvazione della rimborsabilità di AIFA segue la decisione di EMA che si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi.2 La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (“real-world”). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III. Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi.
La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell’emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualità della vita di molti pazienti. L’approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunità emofilica, consentendo un accesso più ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo. Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti.” Conclude Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo).
Lo studio clinico HAVEN 6
HAVEN 6 è uno studio clinico di fase III che ha l’obiettivo di valutare la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab in soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII. I dati dell’analisi primaria di HAVEN 6 sono stati presentati l’11 luglio 2022 al 30° Congresso annuale della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH).2 L’analisi includeva i dati di 72 partecipanti, ivi incluse tre donne, 51 (70,8%) dei quali avevano emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati indicano che emicizumab fornisce un controllo efficace dei sanguinamenti e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, senza che
siano stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Emicizumab ha ottenuto un controllo del sanguinamento clinicamente significativo, con il 66,7% dei partecipanti che non ha manifestato sanguinamenti articolari che richiedessero trattamento, l’81,9% che non ha sperimentato sanguinamenti spontanei che richiedessero trattamento e l’88,9% che non ha riscontrato sanguinamenti articolari che richiedessero trattamento. Per tutto il periodo di valutazione i tassi di sanguinamento annualizzati (ABR, annualised bleed rates) basati su modelli sono rimasti bassi, a 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52).2
Eemicizumab
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X. È progettato per riunire il fattore IXa e il fattore X – due proteine coinvolte nella cascata naturale della coagulazione – e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nelle persone con emofilia A. Emicizumab è un trattamento profilattico (preventivo) che può essere somministrato mediante iniezione sottocutanea di un soluzione pronta all’uso una volta alla settimana, oppure ogni due settimane o ancora ogni quattro settimane (dopo una dose di carico una volta alla settimana per le prime quattro settimane). Emicizumab è stato creato da Chugai Pharmaceutical Co. Ltd. e viene co-sviluppato a livello globale da Chugai, Roche e Genentech. Viene commercializzato negli Stati Uniti da Genentech con il marchio Hemlibra (emicizumab-kxwh), con kxwh come suffisso designato in conformità alle normative della Nonproprietary Naming of Biological Products Guidance for Industry emesse dalla Food and Drug Administration statunitense.[8]
Informazioni sull’emofilia A
L’emofilia A è una grave malattia ereditaria in cui il sangue di una persona non si coagula correttamente, con conseguenti sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. L’emofilia A colpisce circa 900.000 persone in tutto il mondo,4,5 circa il 14% delle quali presenta una forma moderata della malattia.6 Tuttavia, la gravità dell’emofilia A non riflette sempre il comportamento dei sanguinamenti, poiché alcune persone con emofilia non grave possono manifestare sintomi simili a quelli dell’emofilia grave, e giustificare pertanto la profilassi.8 Tutti i gradi di severità dell’emofilia A possono ridurre in modo significativo la qualità della vita delle persone colpite, così come quella dei loro familiari e caregiver. Le persone con emofilia A mancano del tutto – o sono carenti – di una proteina della coagulazione chiamata fattore VIII. In una persona sana, quando si verifica un’emorragia il fattore VIII riunisce i fattori di coagulazione IXa e X, il che costituisce un passaggio critico nella formazione di un coagulo di sangue che contribuisca a fermare l’emorragia. A seconda della gravità dei sintomi, le persone affette da emofilia A possono sanguinare frequentemente, soprattutto nelle articolazioni o nei muscoli.6 Queste emorragie possono rappresentare un problema significativo, in quanto spesso causano dolore e possono portare a gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danni articolari a lungo termine.[9] Una grave complicanza del trattamento è lo sviluppo di inibitori delle terapie sostitutive del fattore VIII. Gli inibitori sono anticorpi sviluppati dal sistema immunitario che si legano e bloccano l’efficacia del fattore VIII sostitutivo, rendendo difficile, se non addirittura impossibile, ottenere un livello di fattore VIII sufficiente a controllare il sanguinamento.[10]
Roche in ematologia
Da oltre 20 anni Roche sviluppa farmaci per persone con malattie ematologiche maligne e non maligne, grazie alla sua profonda esperienza e conoscenza in questa area terapeutica. Oggi stiamo investendo più che mai nei nostri sforzi volti a offrire ai pazienti opzioni terapeutiche innovative in una vasta gamma di malattie ematologiche. I nostri farmaci approvati includono MabThera/Rituxan (rituximab), Gazyva/Gazyvaro (obinutuzumab), Polivy (polatuzumab vedotin), Venclexta/Venclyxto (venetoclax, in collaborazione con AbbVie), Hemlibra (emicizumab) e Lunsumio (mosunetuzumab). La nostra pipeline di farmaci ematologici sperimentali comprende gli anticorpi bispecifici attivanti i linfociti T glofitamab, mirato sia a CD20 sia a CD3, e cevostamab, mirato sia a FcRH5 sia a CD3; Tecentriq® (atezolizumab), un anticorpo monoclonale progettato per legarsi a PD-L1; e crovalimab, un anticorpo anti-C5 ingegnerizzato per ottimizzare l’inibizione del complemento. Inoltre, le nostre competenze scientifiche, unite all’ampiezza del nostro portfolio e della nostra pipeline, offrono un’opportunità unica per sviluppare regimi combinati che mirano a migliorare ulteriormente la vita dei pazienti.
Roche
Fondata nel 1896 a Basilea, in Svizzera, come uno dei primi produttori industriali di farmaci, Roche è cresciuta fino a diventare la più grande azienda biotecnologica del mondo, nonché leader globale nella diagnostica in vitro. L’azienda persegue l’eccellenza scientifica per scoprire e sviluppare farmaci e dispositivi diagnostici atti a migliorare e salvare la vita delle persone in tutto il mondo. Siamo pionieri dell’assistenza sanitaria personalizzata, e miriamo a trasformare ulteriormente il modo in cui viene erogata l’assistenza sanitaria, al fine di avere un impatto ancora maggiore. Per fornire la migliore assistenza a ogni persona, collaboriamo con molti stakeholder e combiniamo i nostri punti di forza nella diagnostica e nella farmaceutica con i dati provenienti dalla pratica clinica.
A riconoscimento del suo impegno nel perseguire una prospettiva a lungo termine in tutto ciò che fa, per il tredicesimo anno consecutivo Roche è stata nominata dal Dow Jones Sustainability Index una delle aziende più sostenibili del settore farmaceutico. Questo riconoscimento riflette anche i nostri sforzi per migliorare l’accesso all’assistenza sanitaria insieme ai partner locali in ogni paese in cui operiamo.
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[1] Nissen F, et al. An Insight into clinical outcomes in mild, moderate, and severe hemophilia A (HA): A preliminary analysis of the CHESS II study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Virtual Congress; 2020, July 12-14. Abstract OC 09.3.
[2] Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022, July 11. Abstract OC 30.5.
[3] Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26 (Suppl 6): 1‐ 158.
[4] Iorio A, et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males. Ann Intern Med 2019 Oct 15;171(8):540-546.
[5] World Federation of Hemophilia. Report on the annual global survey 2020. [Internet; cited 2023 January] Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2045.pdf.
[6] Walsh C, et al. Identified unmet needs and proposed solutions in mild-to-moderate haemophilia: A summary of opinions from a roundtable of haemophilia experts. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
[7] Collins PW, et al. Clinical phenotype of severe and moderate haemophilia: Who should receive prophylaxis and what is the target trough level? Haemophilia, 2021;27: 192-198.
[8] Hemlibra, emicizumab-kxwh. U.S. Food and Drug Administration Prescribing Information [Internet; cited 2023 January]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/761083s000lbl.pdf
[9] Franchini M, et al. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013;27(4):179-84.
[10] Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26 (Suppl 6): 1‐ 158.
